À la faveur d'un amendement législatif, l'Association Française contre les Myopathies (AFM) peut désormais fabriquer et vendre des médicaments. Le Généthon Bioprod devient le premier laboratoire à but non lucratif.

«Nous l'avons fait parce que personne n'a voulu le faire». Voilà en substance le message délivré par Laurence Tiennot-Herment, la présidente de l'Association Française contre les Myopathies (AFM), au moment d'évoquer la nouvelle aventure dans laquelle s'est lancée son association, rendue célèbre par l'organisation du Téléthon.

Depuis 20 ans, Généthon est le laboratoire de recherche du Téléthon, spécialisé dans le développement des thérapies issues de la connaissance des gênes, la fameuse «thérapie génique». Mais cette année, le Généthon franchit une nouvelle étape, en obtenant le droit de créer son propre établissement pharmaceutique pour fabriquer des médicaments de thérapie innovante dans les maladies rares : Généthon Bioprod. Pour ce faire, l'AFM a d'abord dû passer par un processus
inédit: l'octroi du statut de laboratoire pharmaceutique à une association à but non lucratif. Auparavant, seule une société privée pouvait obtenir auprès de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps), l'autorisation d'ouvrir un établissement pharmaceutique.

L'assurance de pouvoir mener les médicaments jusqu'au marché
A la faveur d'un amendement législatif intervenu le 22 mars dernier, Généthon Bioprod pourra donc produire et commercialiser des médicaments de thérapie génique. «C'est essentiel pour nous, précise Laurence Tiennot-Herment car si notre statut d'établissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) nous permettait déjà de mener des essais cliniques de phases I et II, sans cet amendement, nous n'aurions pu continuer plus loin le développement des produits».

Certes la mise sur le marché de ces médicaments pour les malades n'est pas encore pour tout de suite, mais le tout nouveau laboratoire produira donc bien dès la fin de l'année des lots de médicaments pour des essais I/II (tests d'efficacité et de sécurité sur un nombre restreints de patients), et ce, avec l'assurance de pouvoir poursuivre seule la production, voire la commercialisation si les industriels ne prenaient pas le relais.

Au total, cinq études cliniques seront menées dans des maladies orphelines comme la myopathie de Duchenne (maladie des muscles), dans deux types de maladies des yeux, dans une maladie du foie et dans une maladie du système immunitaire. La construction du bâtiment situé à Evry aura coûté 28 millions d'euros, dont 23 millions financés par les collectivités territoriales. Au total, la totalité du financement des équipes (50 à 60 personnes à terme) et de fonctionnement du centre de production, soit 8 millions d'euros, sera assurée par l'AFM grâce aux dons issus du Téléthon (90 millions d'euros en 2010).

Par ailleurs, l'AFM a reçu il y a trois semaines le label de démonstrateur pré-industriel, lui assurant un financement de 20 millions d'euros sur trois ans.À pleine capacité, Généthon Bioprod vise une production de 20 lots cliniques par an.

Vers un nouveau modèle économique?
Reste que le financement à long terme de ces programmes ne peut aller qu'en s'accroissant et que la seule générosité publique ne suffira pas: l'AMF estime en effet à un milliard d'euros les besoins sur 6 ans, à rythme de production identique. Au delà de modes innovants de financement (partenariat public-privé, voire financement totalement public en échange d'un prix de vente très raisonnable), l'AMF pourrait aussi aller sonner à la porte des géants privés du secteur. Mais de ce côté, les mentalités évoluent encore lentement.

«Si les big pharma sont de plus en plus présentes sur le front des maladies rares, elles restent cruellement absentes des premières phases de développement des traitements (du préclinique à la phase 1) et sur le front des thérapies innovantes comme la thérapie génique ou la thérapie cellulaire» expliquait d'ailleurs Laurence Tiennot-Herment au moment de l'octroi du nouveau statut de Généthon.

Pour les grands laboratoires, les maladies rares ou orphelines, longtemps considérées comme incurables et avec une trop faible prévalence (moins d'un cas sur 2000 individus) n'ont jamais été une priorité. « Ils commencent à s'y intéresser, tempère toutefois la présidente, car eux-mêmes sont en panne d'innovation thérapeutique, et ils explorent aujourd'hui beaucoup plus de relais de croissance qu'il y a 15 ans».