Les propositions pour le second plan national maladies rares (PNMR) 2010-2014 ont été remises le 21 juillet par le Pr Gil Tchernia, à Valérie Pécresse, ministre de l’Enseignement supérieur et de la Recherche et à Roselyne Bachelot-Narquin, ministre de la Santé et des Sports, ainsi qu’aux représentants du ministre chargé de la Solidarité et du ministre chargé de l’Industrie.

Dès octobre 2008, le Président de la République s’est engagé à ce qu’un nouveau plan entre en vigueur en 2010, en relais du plan précédent.

Ces propositions ont été rédigées à la faveur d’une intense concertation avec les professionnels médicaux, chercheurs et associations de malades. Les groupes de travail, réunissant près de 180 personnes, ont travaillé sur 7 thématiques : soins et prise en charge, recueil de données, recherche, médicaments spécifiques, prise en charge financière, information et formation, coopération européenne et internationale.

Se fixant comme objectif principal l’amélioration de la prise en charge des patients atteints de maladies rares, les propositions portent notamment sur l’efficience du maillage des structures, le développement des compétences des professionnels de santé, la promotion de la recherche ainsi que l’essor des réseaux de collaboration européens et internationaux.

Ces propositions constitueront le socle d’élaboration du plan, dont les mesures permettrons à quelque 3 millions de personnes atteintes en France par l’une des 7 000 maladies rares recensées de bénéficier d’une meilleure prise en charge médicale, sociale et humaine, tandis que les progrès de la recherche permettront l’accès à des thérapeutiques innovantes.

21 juillet 2010