Amélioration de la prise en charge des malades et développement de la recherche seront au coeur du 2e Plan national Maladies rares dévoilé lundi, doté de 180 millions d'euros, mais qui selon les associations comporte encore "de larges imprécisions".

Ce plan 2011-2014 "s'inscrit dans la continuité du premier (2005-2008, ndlr) tout en intégrant les principales contributions des associations", a fait valoir la secrétaire d'Etat à la Santé Nora Berra lors de sa présentation à la presse, au côté de la ministre de la Recherche Valérie Pécresse.

"Malgré l'énumération de bonnes intentions", ce plan "n'est pas suffisamment à la hauteur des besoins", ont pour leur part estimé l'Association française contre les myopathies (AFM), Alliances Maladies Rares et Eurordis dans un communiqué commun, évoquant "un plan en demi-teinte".

"Il comporte encore de larges imprécisions, de nombreuses mesures n'étant décrites qu'en termes d'objectifs généraux sans définition des moyens financiers et méthodologiques nécessaires à leur mise en oeuvre", ont-elles pointé.

"Il ne faut pas oublier qu'on parle de l'avenir et de la santé de trois millions de personnes. Il ne faut pas oublier non plus que les maladies rares sont un vrai laboratoire de connaissance et d'innovation pour les maladies fréquentes", a souligné auprès de l'AFP la présidente de l'AFM Laurence Tiennot-Herment.

"On est dans la bonne direction, mais il faut que les choses se concrétisent, en termes d'actions et aussi en termes de financement", a-t-elle estimé.

Le nouveau plan se décline en 47 mesures regroupées en trois axes : amélioration de la qualité de la prise en charge du malade, développement de la recherche et amplification de la coopération européenne et internationale.

"La France est leader européen en matière de recherche sur les maladies rares et entend bien le rester", a assuré Mme Pécresse, soulignant que "l'objectif désormais est thérapeutique".

Une Fondation Maladies Rares, financée à hauteur d'un million d'euros par le ministère de la Recherche et dirigée par le Pr Nicolas Lévy, est prévue pour fédérer l'ensemble des acteurs de la recherche.

La ministre a promis également une enveloppe annuelle d'"au moins 10 millions d'euros" dans le cadre des programmes de l'Agence nationale de recherche. Elle fonde par ailleurs beaucoup d'espoir dans les projets déposés dans le cadre du plan d'investissements d'avenir.

Au passage la ministre a une nouvelle fois apporté son soutien au Téléthon. "On ne tire pas sur ce qui marche", a-t-elle déclaré.

En ce qui concerne la prise en charge des malades, la secrétaire d'Etat à la Santé a rappelé que le premier plan avait permis la création de 131 centres de références, "indispensables pour lutter contre les errances diagnostiques", et 501 centres de compétences. Le 2e plan doit permettre de "mieux les coordonner", avec l'objectif de "mutualiser les connaissances et les moyens", a-t-elle déclaré.

Le plan prévoit la structuration des centres "en filières", la mise en place d'une Banque nationale de maladies rares ou encore le développement de la télémédecine pour que les zones excentrées puissent avoir accès aux meilleurs experts.

Le "pilotage stratégique" sera assuré par un Comité de suivi et de prospective présidé par la Directrice générale de l'offre de soins, Annie Podeur.

Répondant à l'inquiétude des associations sur la prescription de médicaments hors AMM après l'affaire du Mediator, Mme Berra a souligné qu'ils pouvaient être "un recours précieux pour les maladies rares", précisant que celles-ci bénéficieront d'"une approche spécifique" des Assises du Médicament.