Inauguré il y a 10 ans, la plateforme maladies rares implanté dans les locaux de l’Assistance publique – Hôpitaux de Paris, à l’hôpital Broussais, a permis des avancées significatives : tant pour les malades dont les pathologies sont désormais mieux connues de tous, et ainsi reconnues, que pour ses acteurs qui ont été partie prenante dans l’élaboration et l’évaluation du premier plan national consacré aux maladies rares.

Cette plateforme regroupe l’Alliance Maladies Rares, collectif français de 200 associations, Eurordis, fédération européenne qui rassemble plus de 400 associations de malades et 17 alliances nationales, Maladies Rares Info Services, Orphanet, unité INSERM, qui propose en libre accès la base de données sur les maladies rares, le GIS Institut des maladies rares, groupement d’intérêt scientifique qui coordonne et fait avancer la recherche sur les maladies rares et l’AFM (Association Française contre les Myopathies), organisatrice du Téléthon et principal financeur de la plateforme.

L’inauguration des nouveaux locaux a fourni à Roselyne Bachelot-Narquin l’occasion de s’exprimer sur le 2ème plan maladies rares qui sera publié fin 2010. Elle a rappelé ses grandes priorités pour ce plan : la qualité des soins et la recherche. La ministre a d’ailleurs souligné qu’il s’agissait d’un plan interministériel impliquant notamment le ministère de l’enseignement supérieur et de la recherche. Elle est revenue sur les avancées pérennes du premier plan qui ont permis la labellisation de 131 centres de référence et le financement, dans le cadre du PHRC (programme hospitalier de recherche clinique) pour l’année 2010, de 36 projets de recherche consacrés aux maladies rares.